中国科学院上海生命科学研究院按照江泽民总书记“三个代表”重要思想要求，围绕国家战略目标和国际科技前沿，研究当代生命科学重大前沿课题；培养和造就了一批高素质、有创新意识的优秀年轻学科带头人和科研骨干。
上海生科院聚焦于人口与健康领域的关键科学技术问题，使其整体建设成为具有国际一流水平，在我国人口与健康领域有重大影响、发挥主导作用的创新基地以及相应的高级人才培养基地。为实现这一战略定位，上海生科院明确了今后5至10年的重点学科领域和主要研究方向，争取在功能基因组、蛋白质组和干细胞等方面取得重点突破。上海生科院围绕科技目标，经过结构调整和体制改革，整合了下属8个生物研究所的科研综合优势，形成了由生化与细胞所、药物所、交叉学科研究中心、生命科学中心和实验动物中心等研究机构组成的上海生命科学研究院整体。研究所将承担国家项目与落实科技目标有机结合，推行了众多相互配套衔接的科研活动组织体系和运行机制。
在人才利用方面，上海生科院坚持“用好现有人才，引进杰出人才，培养未来人才，重视重点人才”的原则，组织了精干、高效的科技创新队伍。2001年该院新增“两院”院士4名，现有45岁以下的高级科研人员125名，7人获得国家杰出青年科学基金的资助。2000年、2001年，共申报“引进国外杰出人才”50人次。该院依靠这些人才，承担起了一批重大科研任务，其中主持973项目3项、参与19项，新增主持2项、参与3项；主持“十五”国家863项目34项；承担国家自然科学基金各类项目近30项；主持中科院方向性项目7项。2001年至2002年2年时间里，共发表SCI论文707篇，其中9篇论文在《科学》、《自然·遗传》、《神经科学》等国际权威期刊上发表，它们包括：发现大鼠生殖系统抗菌肽基因，这一发现，有望发展为特异的治疗男性附睾炎的新型药物；发现了人类遗传性乳光牙致病基因，这一重要成果，有力地表明，人类遗传病基因的“定位克隆”已经不再为西方科学界所垄断；发现了A－1型短指（趾）症致病基因，这为揭开人类骨骼发育和身高之谜提供了重要的分子遗传学依据；儿童白内障致病基因的发现，将为白内障机理研究、正确诊断和有效治疗提供全新的思路。此外水稻基因组测序工作进展良好。这些成果体现了上海生科院在我国生命科学领域里的重要地位以及知识创新工程的初步成效。
上海生科院深入学习“三个代表”重要思想，以国家战略需求和市场需求为导向，努力为国家经济建设和社会可持续发展作出贡献。该院初步形成了由药物所为主的创新药物研发与产业化力量、中科生龙达（集团）公司、生物工程研究中心转制的公司三家为主的上海生科院高技术产业化格局，具有了整体推进的良好态势。
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