美国礼来公司日前宣布,已进入该公司III期临床研究阶段的新药Enzastaurin近日被欧盟委员会批准认定为治疗多形性成胶质细胞瘤的孤儿药。(孤儿药是用于诊断、预防或治疗致命或非常严重的罕见疾病)这是继美国FDA去年九月批准认定该药为孤儿药后的又一重要进展,意味着世界各地数十万名罹患胶质母细胞瘤的患者即将获
多形性成胶质细胞瘤是一种脑部肿瘤,属于神经胶质瘤的一种。神经胶质瘤是一种影响中枢神经系统的原发性脑癌。而多形性成胶质细胞瘤是最具侵略性的恶性神经胶质瘤。胶质母细胞瘤易于复发,患者一旦发现,通常已处于疾病晚期,由于肿瘤的快速生长,他们可能面临着脑功能病变或死亡的危险。
目前医学上通常采用手术加放射治疗的方法来治疗神经胶质瘤。如果手术加放疗的方法无法治愈这种疾病,医生就可能转而采用其它放射治疗或化学治疗的方法。多形性成胶质细胞瘤通常是一种高复发疾病,即使在治疗以后也可能再次复发,目前罹患神经胶质瘤的患者几乎没有多少治疗选择,开发出能够为这些患者带来希望的治疗方法,迫在眉睫。Enzastaurin在美国或欧洲作为孤儿药获得上市许可后,礼来公司也将在中国申请Enzastaurin孤儿药的进口注册,期望能尽快造福中国患者。