据最新一期美国《科学》杂志报道,英国科学家最近发现,常见于女孩的神经系统疾病瑞特综合征的许多症状,都可以通过基因激活方法逆转。
瑞特综合征是一种遗传性神经系统疾病,由X染色体上一个名为MECP2的基因变异引发,多发于女孩。患者智力迟钝,并且出现类似自闭症的症状。
英国爱丁堡大学阿德里安・伯
德教授及其同事在实验中,通过基因工程方法使实验鼠的MECP2基因“沉默”,不能发挥正常作用,并因此患上瑞特综合征。然后,研究人员在实验鼠的病情尚不严重时,再重新激活MECP2基因,使其功能全部恢复。4周后,病鼠病情缓解。研究人员指出,动物实验结果说明,瑞特综合征并非是神经退行性疾病,也就是说,患者的神经细胞并没有死亡,只要能让MECP2基因重新表达,患者的神经损伤就有可能逆转。
