新近研究证实，异基因骨髓移植能治疗数十种遗传性疾病，包括部分遗传性神经系统疾病。去年9月，一位来自深圳的13岁患有遗传性脑病――肾上腺脑白质营养不良症的男孩，成功地实施了异基因骨髓移植。
遗传性脑病是一组较少见的遗传性代谢性疾病，临床表现为骨骼异常、器官肿大和中枢神经系统功能异常等。
对于遗传性脑病尚无有效的药物治疗方法。国内外研究表明，早期进行异基因造血干细胞移植，可以使患者体内酶活性重建，阻止疾病进展，改善临床症状，是目前治疗此病的惟一手段。最近的研究证明，部分骨髓细胞可进入大脑转化为神经细胞，修复已经损伤的神经组织。
《健康报》3.29
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